kuvan®

ה- kuvan® היא תרופה המיועדת להורדת רמות פנילאלנין בדם, בחולי PKU המגיבים ל- BH4.
בשנת 2007, אשר מנהל המזון והתרופות האמריקאי, ה- FDA (Food and Drug Administration) את השימוש ב- kuvan® לטיפול ב- PKU.
בינואר 2011, נכנסה בתרופה לסל הבריאות בישראל.
התרופה מעלה את הסבילות לפנילאלנין, והיא מיועדת לשימוש בשילוב עם דיאטה דלה בפנילאלנין.
התרופה יעילה רק בכ- 30% מחולי ה- PKU.

איך עובד ה- kuvan® ?
בגוף ישנו אנזים הנקרא פנילאלנין הידרוקסילאז (PHA).
אנזים זה מאפשר פירוק של חומצת האמינו פנילאלנין, על ידי הפיכתה לחומצת האמינו טירוזין.
BH4 (tetrahydrobiopeterin) הוא מרכיב הדרוש לפעילות תקינה של האנזים.

אצל חלק מחולי ה- PKU, רמות גבוהות של פנילאלנין בדם, יכולות להגרם גם ממצב של חוסר מסוים ב- BH4.
המרכיב הפעיל ב- kuvan® הוא הצורה התרופתית של BH4 ופועל בצורה דומה ל- BH4 המצוי בגוף.
kuvan® מוסיף BH4 לגוף ועל ידי כך מעורר פעילות האנזים פנילאלנין הידרוקסילאז ומאפשר פירוק של פנילאלנין.
kuvan® היא התרופה היחידה המצויה היום, שיכולה לעזור להוריד את רמות פנילאנין בדם, בשילוב עם דיאטה דלה בפנילאלנין.

האם ה- kuvan® בטוח לשימוש?
בטיחות השימוש הוכחה במחקרים קליניים.
בנוסף, ה- FDA המליץ על המשך המחקרים לבדיקת בטיחות ויעילות התרופה בטווח הארוך.

למה לצפות כשלוקחים kuvan® ?
לא כל חולי ה- PKU מגיבים ל- kuvan® .
אין אפשרות לדעת בוודאות מי מהמטופלים יגיב לתרופה, עד להתחלת לקיחת התרופה.

חשוב מאוד לקחת את ה- kuvan® על פי ההנחיות שניתנו על ידי הצוות הרפואי במרפאת PKU.
בדיקת רמות פנילאלנין בדם באופן קבוע והמעקב במרפאת PKU מהווים חלק חשוב וחיוני בטיפול, בזמן לקיחת ה - kuvan® .

אין צורך בשינוי שגרת היום בזמן לקיחת ה- kuvan® .

המטרה בלקיחת ה- kuvan® היא הורדת רמות פנילאלנין בדם.
ה- kuvan® אינו בא להחליף את המזון הרפואי = פורמולה או את הדיאטה הדלה בפנילאלנין.

במה שונה דרך פעולת ה- kuvan® לעומת דיאטה דלה בפנילאלנין?
דיאטה דלה בפנילאלנין מפחיתה את כמות הפנילאלנין שנכנס לגוף ועל ידי כך מפחיתה את רמות פנילאלנין בדם.
kuvan® עוזר להפוך פנילאלנין שכבר מצוי בגוף, לטירוזין ועל ידי כך עוזר להוריד את רמות הפנילאלנין בדם.